La importancia de la terapia génica en el tratamiento de enfermedades raras
El tratamiento de enfermedades raras ha sido objeto de debate en los últimos años, con expertos como Jude Samulski defendiendo que estas deberían ser tratadas de forma gratuita. Según Samulski, las enfermedades raras son ideales para las terapias génicas debido a su baja incidencia y a menudo estar causadas por una sola mutación genética.
Recientemente, un ensayo preliminar utilizando ARN mensajero para tratar la acidemia propiónica, una enfermedad rara, ha mostrado resultados prometedores. El tratamiento experimental mRNA-3927 de la empresa Moderna busca restaurar la producción de enzimas ausentes para tratar la enfermedad.
Gloria González, directora de Innovación y Transferencia del Cima, destaca la importancia de este tipo de tratamientos, pero reconoce la necesidad de más información. Ignacio Pérez de Castro valora la seguridad de la terapia de ARN mensajero, pero señala que podría ser un tratamiento de por vida.
Dwight Koeberl, coautor del estudio, reconoce que la terapia de ARN mensajero puede ser una opción viable en ausencia de una terapia génica disponible para tratar la acidemia propiónica. Sin embargo, se necesitarán más estudios para confirmar la eficacia de esta terapia en el largo plazo.
En resumen, la terapia génica se presenta como una opción prometedora para el tratamiento de enfermedades raras como la acidemia propiónica. A pesar de los avances y resultados alentadores, aún se necesita más investigación y estudios para garantizar la eficacia a largo plazo de estos tratamientos innovadores.
