Una terapia génica innovadora restaura parcialmente la vista del paciente ciego

Paciente francés de 58 años con retinopatía pigmentaria (Retinitis pigmentosa), En etapa avanzada, de una terapia génica innovadora: la terapia optogenética.

Optogenética, una revolución tecnológica en neurociencia

Si la optogenética es una técnica de veinte años que combina la optometría y la genética, este ensayo clínico no tiene precedentes. Este enfoque innovador radica en la modificación genética de las células para producir proteínas sensibles a la luz.

La terapia optogenética se utilizó por primera vez en humanos para restaurar parcialmente la visión (o más bien, la sensibilidad a la luz), perdida como resultado de una enfermedad degenerativa.

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El equipo de investigación, dirigido por el profesor José Allan Sahl, jefe del departamento del Hospital Queen’s Fing y fundador del Instituto de Visión (Sorbonne / Inserm / CNRS), describe los resultados del ensayo clínico en la revista. Medicina de la naturaleza.

La retinosis pigmentaria fue diagnosticada en un paciente a la edad de 18 años. La degeneración de los fotorreceptores de la retina provocaba ceguera: las personas solo percibían la presencia de luz.

Al comienzo del ensayo clínico, al paciente se le inyectó en el ojo un virus que portaba el gen de una proteína sensible a la luz llamada ChrimsonR, que detecta la luz ámbar y es incorporada por las células ganglionares de la retina.

Se realizaron pruebas de preinyección, sin embargo, el paciente no informó ninguna mejoría en la visión.

Restauración parcial de la visión en un paciente ciego

La fase de prueba duró 84 semanas. Para algunos de ellos, el hombre estaba equipado con gafas con una cámara capaz de producir imágenes pulsadas de los objetos que tenía delante.

El hombre comenzó las pruebas con los anteojos aproximadamente 5 meses después de la inyección. Los investigadores notaron signos de mejora visual después de aproximadamente 7 meses.

Durante 3 pruebas psicofísicas realizadas bajo 3 condiciones diferentes, una persona tuvo que percibir, identificar y tocar objetos, grandes o pequeños en contraste (escala de grises), colocados sobre una mesa.

Con ambos ojos abiertos o solo el ojo tratado abierto pero sin anteojos, el hombre no puede ver nada.

Con ojos abiertos tratados y gafas estimulantes, pudo percibir, localizar y tocar el objeto más grande en el 92% de los experimentos.

Los resultados de la prueba son mejores con el objeto más grande, 92% versus 36% para el objeto más pequeño. Incluso con objetos de bajo contraste, el paciente pudo percibirlos con gafas especiales.

En una tercera prueba, la evaluación visual se combinó con electroencefalografía (EEG) para registrar la actividad neuronal a través de la corteza.

El hombre tuvo que indicar la presencia o ausencia de un objeto sobre una mesa blanca en las mismas condiciones que las dos primeras pruebas.

Los investigadores pudieron demostrar que la actividad cerebral de un paciente está realmente relacionada con la presencia de algo.

Si los resultados de este ensayo clínico son particularmente concluyentes, las aplicaciones de este tratamiento aún se encuentran en pañales y la efectividad de la optogenética aún no se ha confirmado.

Recursos

Coast, Ja. , Bollanger-Simama, E, Bagot, C. Et al. – Restauración parcial de la función visual en un paciente ciego después de la terapia optogenética.

Comunicado de prensa – sala de prensa de Inserm – La terapia oftálmica visual puede restaurar parcialmente la visión en un paciente ciego con retinopatía pigmentaria.